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2022年3月8日,諾華宣布與 Voyager Therapeutics (簡稱「Voyager」)達成一項許可選擇協議,諾華可在簽約後12個月內使用Voyager的三種衣殼用於神經系統疾病(CNS),Voyager將從三個衣殼獲得高達5400萬美元的預付款,以及3750萬美元的使用費;此外,諾華還可能會選擇使用Voyager的另外兩種衣殼,評估它們的可用性,並支付額外的費用。Voyager將有望獲得高達15億美元的潛在開發、監管和商業里程碑付款,以及諾華基於使用Voyager衣殼產生的淨銷售額高達個位數的提成。
Voyager是一家專注於下一代腺相關病毒 (AAV) 技術的基因治療公司,數據表明,其專有的 TRACER 平台(即通過細胞特異性表達的AAV向性重定向平台)識別選擇的用於靶向組織和細胞的改進載體,與傳統 AAV 相比,該載體具有更高的特異性、更低的劑量和更低的脫靶效應風險,能夠廣泛地分布到皮層和大腦更深區域的神經元。
此前,Voyager也曾與輝瑞就新型TRACERAAV衣殼達成高達6億美元的許可選擇協議。
Voyager的研發管線如下:
病毒載體通常由三部分組成:(1)蛋白衣殼和/或包膜——定義病毒載體的組織或細胞取向性和抗原識別;(2)需要傳遞的目的基因——在細胞中表達時可產生預期效果;(3)「調節盒」——即組合增強子/啟動子/輔助元件,控制轉基因作為上位體或染色體整合體的穩定或瞬時體細胞表達。
病毒載體是目前細胞與基因療法(CGT)的主要遞送手段,主流包括AAV(多用於基因治療)和LV(慢病毒,多用於細胞療法)。優質的病毒載體應具備有足夠的空間來遞送大片段的治療基因;具有高轉導效率,能感染分裂和非分裂的細胞;能靶向特定的細胞,且可以長期穩定表達轉基因;具有較低的免疫原性的或致病性,不會引起炎症;具備大規模生產的能力等優點。
病毒基因傳遞技術的比較
根據QYResearch 分析,全球病毒載體以及質粒市場規模在2025 年將達13.5億美金,2021-2025年CAGR 為18.5%。
全球病毒載體與質粒DNA 製造市場規模(億美元)
而中國地區病毒載體及質粒市場增速更快,2021-2025 年CAGR 為21.5%,到25 年將達到68.31 百萬美元。
中國病毒載體與質粒製造市場規模(百萬美元)

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3月7日晚,業內流傳出一份關於廣譽遠雙天然安宮牛黃丸漲價的文件:

漲價後,最便宜的「雙天然」安宮牛黃丸每丸980元,重3g。

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集采之外的大品種「砍價方案」如何落地?省級集采如何處理「價格虛高」舉報?湖南打出全國第一槍。

3月7日晚,湖南省公共資源交易中心發布《關於做好部分藥品價格糾偏和抗菌藥物申投訴處理後續工作的通知》,根據核實的具體結果,對被投訴「價格虛高」的藥品做了不同的處理決定。

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兩會期間,有許多醫藥界代表的建議圍繞中醫藥展開。

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按:本文選自王鼎鈞《昨天的雲》(王鼎鈞回憶錄四部曲之一),三聯書店,2013年版,第14章,第212-213頁。

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3月8日,滬鎳期貨延續暴漲模式,導致相關上市公司股價異動。對於投資者關心的鎳價暴漲對公司業務有何影響,多家公司予以回應。

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