在龐大的中國市場，如果針對一種疾病7年內只允許一款藥品在售，會怎樣？
這一想法馬上就可能成為現實。5月9日，《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案徵求意見稿）》全新發布。這次藥品管理法修訂里，最鮮明的一條就是給予藥品市場獨占期。其中對罕見病新藥，只要藥品供應有保障，國家可以給予最長7年的市場獨占期；對於首個獲批的兒童專用新藥，可以給予最長1年的獨占期。
這一修訂，實際上就是中國版的《孤兒藥法案》。
美國市場多年的歷史經驗已經證明：針對性的市場保護能極大鼓勵企業開發藥物的積極性。尤其是針對罕見病用藥的7年市場獨占期，將直接讓中國的藥企重新考慮競爭策略：一方面不用擔心新藥遇到競爭沒有銷路；另一方面，企業研發思路可能會發生重大調整，藉助政策跳出研發扎堆的紅海。
中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖參與了條例的修訂，他對健識局表示：「實際操作中，企業在藥物拿到市場獨占的特權後，可以迅速開發第2個、第3個適應症，充分利用獨占期，換取更有前景的未來。」
創新藥可憑療效「獨霸」
想拿下7年市場獨占期，是既簡單又複雜的事情。
中國人口基數大，找到治療需求未被滿足的疾病相對容易；但想要開發針對罕見病治療的藥物，需要對致病機理有更深層次的認知，不是一蹴而就的事情。
國內首家專注於罕見病藥物的上市公司北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群告訴健識局：傳統製藥相當於大兵團作戰，治療時全身掃描，不具有針對性，如腫瘤患者治療中常用的化療。但是罕見病的病因多在基因層面，需要精準找到發病點，並針對性起作用，這就對藥物研發能力提出了更高要求。
罕見病治療藥物中，蛋白、抗體、基因等高技術所占的比重更高，這意味罕見病藥物的創新含量高，資金和時間等成本也普便偏高。
如果有7年的市場獨占期讓企業能收回成本，勢必會提升企業攻堅的積極性。因為罕見病治療是很多重磅藥物開拓市場的敲門磚。
宋瑞霖指出，企業要擅於充分利用7年市場保護期，能爭取到不少利好，「目前全球銷售額靠前的明星藥物中，有不少將第一個適應症定位在罕見病領域，而後探索其他適應症。這一研發策略為它們搶占市場提供了不小優勢。」
先突破罕見適應症，再用後續的適應症覆蓋更大的患者群體，這是很多藥企的做法。羅氏的「三架馬車」之一貝伐珠單抗，如今已是不折不扣的現金奶牛。但最初，它在美國獲批的幾個適應症都是卵巢癌、原發性腹膜癌、輸卵管癌等領域的小癌種，這些腫瘤在美國的患者總數都不超過20萬人，所以貝伐珠單抗在上市之初獲得多個孤兒藥認證，最終長期保持市場優勢。
如今，中國藥監局也推出了「獨占政策」，有意識的企業就可以制定攻守兼備的研發競爭策略。
對創新藥企自己來說，研發罕見病藥物也能幫助團隊提升對藥理、病理的認知，對其他管線的研究也起到積極作用。
例如，當下熱門的mRNA技術，最早其實是用於基因傳遞領域，針對的是基因異常導致的罕見病。沒想到，新冠大流行讓mRNA技術在疫苗領域得到大規模應用。
國內希望借鑑美國《孤兒藥法案》的呼聲已有多年，如今才有實質性進展，薛群認為：除了鼓勵藥企攻堅，對國內腫瘤賽道同質化的擁擠現狀進行調整，可能也是7年獨占期政策在此時誕生的重要原因之一。」
經歷了七八年的藥審改革，國內創新藥品出現了嚴重的扎堆現象，就連頭部公司都面臨着盈利空間見頂的困境。越是擔心未來，越是不敢離開熱門靶點，造成惡性循環。
只有讓真正的創新藥品得到應有的回報，企業才能避免淪為競爭犧牲品，同時保證患者用上真正有效的產品。
唯有如此，國內創新藥行業才會進入良性運轉。
源頭創新，加速生態健全
還有一大群體，也對「7年獨占期」抱有極大的期待。
中國罕見病聯盟執行理事長、中國醫院協會副會長李林康對健識局表示：「7年獨占期會完善罕見病治療的生態，讓資本願意踴躍參於其中。」
長期以來，罕見病藥物的投入回報一直困擾着企業，也令投資方無法對相關項目進行合理估值和出資。反過來，沒有資本支持，罕見病藥物更是如無源之水，患者自然也是「無藥可救」。
2018年，國家《第一批罕見病》目錄發布後，罕見病領域迎來一波投資小高峰，對此，中國罕見病聯盟感知最深，「罕見病群體越來越被看到的時候，各種企業、醫院、機構等，就非常積極與患者組織來溝通、協作，一起做一些課題研究，加快了整個生態的流動。」李林康回憶。
但是，這股風潮並沒有吹多久。因為沒有切實的政策落地，罕見病藥物的開發看不到商業回報，尤其是社會呼籲之下，降價壓力還非常大，所以不少企業都望而卻步。中國的《第一批罕見病目錄》121種病症中，有藥可治的僅占50%左右。
7年市場獨占期的公布，無疑是對企業商業回報的一種確定性保障。
企業有了研發動力，就會追求更好地觸及患者，繼而積極與各醫院、患者組織合作，提高在研藥物所屬病種的診斷率。李林康認為，在有長期保障的政策環境下，醫、患、企三方都能得到實實在在的利益。
當然，繞不開去的還有價格問題。在國外，享受完7年市場獨占期後，不少罕見病藥物仍維持了高價格，這在中國並不會完全照搬。如何推動國內罕見病生態的可持續發展，已在頂層設計的考量中有所體現。
支付多元化，是7年獨占期政策落地後市場最先需要考慮的。宋瑞霖認為，不論醫保還是社會的多方支付，都將在盡力而為的基礎上，為罕見病患者減少用藥負擔。
目前，山東、浙江等地已經確定：罕見病用藥不計入藥占比。對罕見病用藥而言，這是支付層面的一個大好消息。李林康向健識局表示，隨着罕見病藥物一系列鼓勵政策的推出，類似的支付利好政策還會持續。
另一方面，7年獨占期會加劇企業的創新競爭，優勢企業能快速崛起，從社會層面來看，減少了重複投入一定程度上能降低研發成本。這也是患者非常期待的結果。
毫無疑問，此次政策的最新修訂，給出了里程碑式的「7年市場獨占期」鼓勵，這必將給創新藥企帶來更多的研發和市場選擇，也讓行業發展更趨理性和成熟。
中國創新藥行業里一個全新的競爭格局，就此打開了。
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