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來源：內容來自半導體行業觀察（ID：icbank）轉自公眾號郭大路的小酒館，謝謝。

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9月29日，Sarepta宣布，已向FDA提交SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）治療杜氏肌營養不良症（DMD）患者的生物製品許可申請（BLA），以尋求加速批准。

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9月29日，Axcella公布了在研新藥AXA1125正在進行的治療非酒精性脂肪肝炎（NASH）的全球IIb期隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量變化EMMPACT研究中期結果。這些中期結果報告了12周和24周後對AXA1125選定結局指標的影響。

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