9月29日，Axcella公布了在研新藥AXA1125正在進行的治療非酒精性脂肪肝炎（NASH）的全球IIb期隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量變化EMMPACT研究中期結果。這些中期結果報告了12周和24周後對AXA1125選定結局指標的影響。
內源性代謝調節劑（EMM）是一組對生物學至關重要的分子，是全身代謝通路的主要調節器和信號劑。EMM包含一系列廣泛的分子家族，包括氨基酸及其衍生物。AXA1125是由6種氨基酸和衍生物組成的EMM，旨在解決肝臟健康相關的代謝、炎症和纖維化現象。今年2月，美國FDA已授予AXA1125治療伴肝纖維化非酒精性脂肪性肝炎的快速通道資格。
該項研究目標是納入270名經活檢證實的2或3期NASH患者。受試者以1:1:1的比例隨機接受安慰劑或AXA112522.6g或33.9g，每日兩次治療。按預先計劃，當受試者入組人數達到目標人數的30%時進行了本次期中分析。這項正在進行的盲法研究的數據包括82名受試者第12周時的數據和58名受試者第24周時的數據。
第24周時，與安慰劑相比，高劑量組所有受試者的肝臟硬度測量值 (LSM) 均出現統計學顯著改善。安慰劑組、低劑量組和高劑量組的LSM絕對變化分別為0.13、-2.01和-4.07千帕 (kPa)（與安慰劑相比，低劑量組和高劑量組的p 值分別為0.0992和0.0096）。用於評估肝纖維化的非侵入性檢測(NIT)結果ELF和FIB-4的統計學顯著改善支持這些結果。
第12周和第24周時，所有受試者的ALT均出現統計學顯著改善（低劑量組和高劑量組經安慰劑校正後的差異分別為-28.61%(p=0.0183)和-36.3%(p=0.0017)）。
第12周時所有受試者的MRI-PDFF較基線的變化均顯著大於安慰劑較基線的變化（低劑量組和高劑量組經安慰劑校正後差異分別為-18.98%(p=0.0082) 和-21.24%(p=0.0014)）。第24周時觀察到PDFF相對於安慰劑的數值改善趨勢，但在少數受試者中無統計學顯著性。
總體而言，這些積極結果證實了AXA1125的多靶點影響。與既往結果一致，本研究AXA1125的安全性和耐受性良好。兩個劑量水平均有效，並將繼續給藥。與既往臨床試驗一致，T2DM顯示的結果與非糖尿病患者相當。
近日，NASH領域不斷迎來佳訊：
9月13日，Akero宣布Efruxifermin在IIb期HARMONY研究中獲得了積極數據。第24周時，皮下注射Efruxifermin 28和50mg劑量組均達到了改善肝臟纖維化的主要終點以及多個次要終點。
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