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9月7日,Zealand Pharma宣布,已與諾和諾德簽訂了一項全球許可和開發協議,共同推進Zegalogue注射液(dasiglucagon)的商業化。
Zegalogue是一種first-in-class可溶性胰高血糖素類似物。在生理pH下,其溶解度超過25mg/ml,而天然胰高血糖素的溶解度只有0.2mg/ml。該藥物於2021年3月獲FDA批准上市,用於治療6歲及以上兒童和成人糖尿病患者的嚴重低血糖。
9月6日,Sarepta Therapeutics宣布,FDA已經解除了SRP-5051(vesleteplirsen)用於杜氏肌營養不良症的II期臨床暫停。在與FDA協商後,Sarepta Therapeutics調整了臨床試驗方案,包括擴大尿液生物標誌物的監測。
杜氏肌營養不良症(DMD)是一種致命的遺傳性神經肌肉萎縮罕見病,因編碼抗肌萎縮蛋白(dystrophin)的基因突變所致,最常見的形式是一個或多個外顯子(基因的一部分)缺失。正常狀態下,抗肌萎縮蛋白表達於細胞膜上並與其他蛋白質相互作用,發揮細胞保護作用。而DMD患者很少或沒有表達此種蛋白,導致肌肉細胞過度損傷以及炎症發作,最終肌肉被瘢痕和脂肪組織取代。
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