事件：北京時間2022年4月6日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），正式揭盲公布了普克魯胺治療輕中症非住院新冠患者III期全球多中心臨床試驗 (NCT04870606) 的關鍵數據分析，結果顯示積極。距離去年12月底更新該試驗的348例未達到統計學顯著性的中期分析僅過去3個多月。
2021年12月28日，普克魯胺美國三期中期數據分析公告，未達到統計的顯著性效果，讓開拓藥業股價收盤時下跌70%。當時企業給出的理由主要為入組人群變化差異較大，美國的疫情重症保護率相對很高，導致住院率低，住院事件較少影響關鍵臨床終點。
試驗數據的前後反轉，關鍵點在於試驗分組，臨床終點分析把受試者分為三個組別（服藥至少1天、服藥大於1天、服藥大於7天），另外還區別高風險因素受試者的住院/死亡率。同時這次數據主要存疑點在於，三個組別的住院發生事件都是個位數，讓不少學者質疑是否具有可代表性。這究其根本在於數據樣本量中過低的住院率導致，所以相應的P值也沒有比同類小分子藥物新冠試驗顯著。
後續普克魯胺的新冠適應症上市是否獲批准，關鍵是獲監管部門的認可。雖然南美和美國的這幾次臨床試驗結果都無獨有偶受質疑，但普克魯胺對新冠具有治療效果並不是偶然的偽命題。未來開拓藥業將不遺餘力推進中美歐相關監管部門的溝通，普克魯胺將可能在新冠輕中症適應症實現彎道超車，超越君實生物和真實生物同類競品，力爭成為第一款國產新冠口服小分子。
全球新冠疫情持續反覆3年，疫情防控需要使用疫苗、小分子藥物、中和抗體三管齊下，分別從預防、輕症治療、重症治療三個層面防治結合。對比現今新冠治療藥物的兩大拳頭，從作用機制上看，新冠中和抗體對不斷突變的新冠病毒具有更高的免疫逃逸性，而小分子藥物靶點不易受突變影響，難受病毒變異株的影響。從便利性優勢看，大部分小分子藥物可做成口服劑型，相對於需要輸液的中和抗體，不會對醫療資源造成額外負擔。從生產角度看，小分子藥物的生產成本、藥物價格、以及產能提升方面也具有相對優勢。因此，我們依然看好口服小分子藥物的市場前景。
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