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8月16日,環狀RNA(oRNA)領先企業Orna Therapeutics宣布與默沙東達成一項合作,開發和商業化多個項目,包括傳染病和腫瘤學領域的疫苗和療法。

根據協議條款,默沙東將向Orna支付1.5億美元的預付款,此外,Orna將有資格獲得與多種疫苗和治療項目進展相關的最高35億美元的開發、監管和銷售里程金,以及從合作中產生的任何獲批產品的銷售版稅。Orna將保留其oRNA-LNP技術平台,並將繼續推進腫瘤和遺傳疾病等領域的其他全資項目。

Orna的專有oRNA技術通過自循環從線性rna中生成環狀RNA (oRNAs)。oRNA分子已被證明在體內比線性mRNA穩定性更強,並有潛力在體內產生更大量的治療蛋白。新合成的oRNA分子被更緊湊地封裝在定製的脂質納米顆粒(LNPs)中,這些LNP被設計用於靶向體內的關鍵組織。臨床前數據表明了oRNA的表達和遞送作為疫苗和腫瘤療法進一步開發的潛力。

默沙東相關負責人Fiona Marshall表示:「這次廣泛的戰略合作將默沙東在核酸生物學、臨床開發和製造方面的重要專業知識與Orna公司引人注目的環狀RNA技術結合起來,探索開發新一代潛在疫苗和治療方法的機會。我們期待與Orna有才華的團隊進行合作。」

同一天,Orna 還宣布初步完成2.21億美元B輪融資。該公司已收到約1.21億美元,預計在滿足慣例成交條件(包括HSR法案下的監管批准)下將收到剩餘的1億美元。默沙東作為新投資者參與了本輪融資,公司同時還得到了創始投資者MPM Capital和MPM附屬公司BioImpact Capital的承諾。Orna在UBS Oncology Impact Fund的支持下由MPM Capital和BioImpact Capital於2019年創立。

本次融資所得將使Orna能夠繼續開發其環狀RNA+脂質納米粒(LNP)遞送平台。該平台由其與合營企業ReNAgade Therapeutics(一家由MPM Capital和BioImpact Capital創建的RNA遞送公司)加強,以推動其領先的原位CAR(isCAR)項目進入臨床,並建立起製造能力,以支持擴大的臨床前和臨床管線開發。

Orna的領先isCAR項目已在動物模型中證明了腫瘤抑制和根除的潛力,提示基於oRNA的癌症治療可能優於傳統的細胞治療。憑藉B輪融資的收益,Orna預計將在2024年將該項目推進臨床試驗。

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參考資料:
1# Orna Therapeutics Raises $221 Million Series B Financing to Advance Circular RNA Platform and Accelerate Programs to the Clinic(來源:Orna官網)
2# Merck and Orna Therapeutics Collaborate to Advance Orna’s Next Generation of RNA Technology(來源:Orna官網)

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