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2022 年 6 月 29 日，Generian Pharmaceuticals（簡稱「Generian」）和安斯泰來（Astellas）全資子公司Mitobridge共同宣布，他們已達成一項合作和獨家許可協議，通過使用專有的藥物發現平台，針對治療選擇有限的疾病發現和開發 「不可成藥」靶點的新型小分子。根據協議條款，兩家公司將共同開展臨床前研究，通過激活、穩定或降解來調節靶蛋白，確定新型小分子作為潛在的治療藥物。安斯泰來將全權負責聯合治療藥物的臨床開發、製造和商業化；Generian 將收到預付款，並有資格獲得超過 1.8 億美元的里程碑付款，以及產品淨銷售額的特許權使用費。
Generian利用專有的、高通量的發現平台，識別以前無法成藥的蛋白質的小分子，專注於開發能與靶標結合併調節蛋白質穩定性的化合物。公司結合該領域專家數十年的經驗，選擇TFEB 、AMPK調節器作為治療疾病的干預策略，這些調節器是經驗證對細胞功能產生至關重要作用的治療靶點，隨着年齡、疾病或基因突變而減少。
下圖為Generian的研發管線：
2013年，安斯泰來以4.5億美元收購Mitobridge，發現和開發靶向線粒體功能的藥物。健康的線粒體對正常的細胞活動至關重要，線粒體功能障礙是多種疾病的發病機制，包括急性疾病和慢性退行性疾病。Mitobridge將線粒體功能障礙與疾病病理聯繫起來，在罕見疾病中建立概念驗證，然後擴展到更常見的疾病。
Mitobridge的研發管線
目前，Mitobridge的開發重點集中在PPARδ 調節劑，PPARδ 是參與提高肌肉耐力和增加線粒體脂肪酸利用率的關鍵。其中，ASP1128（MA-0217）是治療急性腎損傷 (AKI)潛在first-in-class的PPARδ 調節劑，通過促進線粒體中的脂肪酸氧化，在細胞應激下，對冠狀動脈搭橋和/或瓣膜 (CABG/V) 手術後 AKI 風險增加患者的腎細胞具有保護作用。目前，針對ASP1128 的概念驗證II期研究正在進行中。
ASP0367（MA-0211）是一種口服 PPARδ 調節劑，通過增加肌肉細胞中的脂肪酸氧化和線粒體生物合成來治療杜氏肌營養不良症 (DMD)。I期和臨床前數據表明，ASP0367可以通過提高和增加患者細胞中線粒體的數量和功能，改善原發性線粒體肌病（PMM）患者的運動不耐受和疲勞。Mitobridge計劃於2020年初在DMD患者驗證ASP0367的安全性和有效性。
Generian 首席執行官 Hank Safferstein 博士說：「我們很高興與安斯泰來合作，並相信我們的戰略可以成功地為目前被認為無法成藥的治療靶點挖掘候選藥物。」 「我們的小分子發現方法使我們能夠以全新的方式快速篩選和識別潛在的候選藥物，開發一流的藥物。」
「我們與 Generian 的合作是一個令人興奮和變革性的機會，可以加速我們在不可成藥靶點領域的藥物發現，」 Mitobridge 部門負責人兼總裁 David Barrett 博士說。「我們很高興能與世界一流的合作團隊合作，為目前難以治癒或治療不良疾病的患者提供重要的新治療選擇。」
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