近日，百時美施貴寶（BMS）宣布，美國FDA已接受其myosin抑制劑mavacamten的補充新藥申請（sNDA），以擴大適應症至減少室間隔縮小治療（SRT）手術，並將處方藥用戶費用法案（PDUFA）的日期定為2023年6月16日。此外，mavacamten為首款且唯一一款上市的myosin抑制劑。梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是HCM的一種特殊類型，患者的室間隔心肌顯著肥厚並造成左心室流出道（LOVT）梗阻，形成跨LOVT的壓差。這種疾病的傳統療法以改善患者生活質量為目標，如β受體阻滯劑和鈣通道阻滯劑，但仍有部分患者會喪失勞動能力或者不能接受大劑量藥物治療，而這類患者通常需要接受SRT手術。mavacamten是一款由MyoKardia公司（BMS子公司）開發的myosin抑制劑，於今年4月首次獲批上市，商品名為CAMZYOS，用於治療有症狀的且被紐約心臟協會（NYHA）評為II-III級的oHCM成人患者。2020年8月，聯拓生物與BMS達成協議，獲得mavacamten在中國和其它亞洲地區的開發和商業化權益。目前，mavacamten在國內的進展已至III期階段。本次sNDA申請是基於III期VALOR-HCM研究的結果。該研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗，共納入112例患者，旨在評估mavacamten對減少症狀性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者接受SRT手術的影響。這些患者符合2011年ACCF/AHA或2014年ESC指南的SRT標準。試驗的主要終點是第16周仍符合SRT標準（LVOT壓差≥50mmHg且NYHA分級為III-IV級）的患者比例和第16周時或之前接受SRT手術的患者比例。關鍵的次要終點包括LVOT壓差、NYHA分級和堪薩斯城心肌病問卷（KCCQ-23）評分以及生物標誌物的改善。結果顯示，mavacamten組82%的患者沒有進行SRT手術，不再符合手術干預的標準，而安慰劑組這一比例為23%。此外，試驗還達到了所有次要終點，並且沒有觀察到新的安全信號。
BMS心血管開發部高級副總裁Roland Chen博士說：「目前，許多嚴重症狀性梗阻性肥厚型心肌病患者被建議接受SRT手術，這種治療通常需要開心手術或室間隔消融手術——兩者都是專門的護理選擇。今年早些時候CAMZYOS的獲批對患者來說是一項的重要里程碑。FDA接受這一擴大適應症的申請有可能加強CAMZYOS的形象，同時進一步加強我們為患者提供變革性心血管療法的承諾。」
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