醫藥魔方 - EMA受理馬賽替尼附條件上市許可申請，治療肌萎縮側索硬化症－鑽石舞台

8月24日，AB Science公告宣布，其多激酶抑制劑馬賽替尼（masitinib）治療肌萎縮側索硬化症的附條件上市許可申請已獲歐洲藥品管理局（EMA）受理。

肌萎縮側索硬化症（ALS）是一種由大腦和脊髓中上、下運動神經元退行性病變所引起的致命性疾病。「肌萎縮性」是指患者肌肉萎縮，軟弱無力；「側索硬化」是指在標本屍檢中硬脊膜外側柱的觸診硬度。ALS患者的平均生存期為3-5年，最常見的死因是呼吸衰竭。

馬賽替尼是一款由AB Science自主研發的多激酶抑制劑，可選擇性抑制肥大細胞和巨噬細胞。基於獨特的作用機理，馬賽替尼可開發用於多種腫瘤、炎症性疾病以及某些中樞神經系統疾病的治療。

本次上市申請是基於II/III期AB10015研究的積極結果。該研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，共納入394例患者，旨在評估馬賽替尼聯用利魯唑對比安慰劑聯用利魯唑治療肌萎縮側索硬化症患者的療效和安全性。主要終點為第48周時患者的改良ALS功能評定量表（ALSFRS-R）評分的變化。

患者根據進展率（FS）變化值分為正常進展組（ΔFS<1.1 %/月）和快速進展組（ΔFS≥1.1%/月），前者為主要療效人群。結果顯示，在主要療效人群中，馬賽替尼組（n=99）與安慰劑組（n=102）ALSFRS-R 評分變化值的組間差異為3.4 (95% CI: 0.65–6.13; p=0.016)。相應的，馬賽替尼組患者的功能衰退率減緩27%。但在整體患者群體中，馬賽替尼組與安慰劑組的療效無顯著性差異。此外，試驗還達到了所有的次要終點。