3月4日，中國人民政治協商會議第十三屆全國委員會第五次會議在北京召開。全國政協委員、紅杉中國創始及執行合伙人沈南鵬向大會遞交了《以臨床價值為導向，提升藥物創新能力》的提案，並對當前新藥研發靶點扎堆、適應症集中、國際化難題等現象進行了呼籲。
沈南鵬委員表示，做強創新藥需要具備國際市場立足能力。當前我國新藥研發與國外差距進一步縮小，但但靶點扎堆、適應症集中等問題仍不同程度存在，真正實現出海仍要突破多重困難。例如從中國新到全球新的創新思路的轉變、海外註冊性臨床試驗以及銷售的投入費用高昂、頭對頭試驗費用較高、歐美市場醫學傳播和用藥習慣同國內有所差異、國產創新藥的產品滲透和醫患信任建立需要時間等。
沈南鵬委員建議，應助力藥企磨合全球規則，政策精準支持引導出海。例如針對尚未加入ICH但市場容量大的新興國家，建議藥監部門探索協調臨床試驗數據互通認證可能性，降低企業進入的經濟時間成本；在推動多中心臨床研究倫理協作審查、研發用物品通關便利化、熟悉歐美監管體系和ICH標準的人才實訓等方面提供監管和政策支持。
附提案原文：
以臨床價值為導向 提升藥物創新能力
藥物研發應以患者需求為核心，以臨床價值為導向已成普遍共識。當前我國新藥研發與國外差距進一步縮小，但靶點扎堆、適應症集中等問題仍不同程度存在。為更好實現從跟隨創新向源頭創新轉型，應重視引導創新藥企跳出傳統固有思維、破除研發掣肘：
一、藥物研發追逐熱點，研發策略如何圍繞疾病導向仍需「補課」：當前我國的新藥研發主要通過「跟」「改」「買」等路徑，集中在已發現已驗證、研發失敗率低的跟隨創新層面，雖不失為一種解決藥物可及性的合理模式，但容易出現相同靶點藥物扎堆，研發資金投入產出效率低等不足。使患者更早更快獲得有效治療、全新適應症定位等也是創新的重要方向，這要求藥物研發目標由藥物轉換到患者，圍繞疾病提供更為科學合理的研發策略整體設計。
二、藥物發現的創新路徑不足，成果轉化中如何用好存量成果知識和新技術仍待加強：當下創新更多集中在易成藥靶點上，仍有廣闊的新藥靶點和疾病領域可做源頭創新：一方面過去數十年全球範圍內積累了大量基礎研究成果，卻只有極少數最終實現成果轉化為藥品。另一方面海洋藥、植物藥也都是未來可成藥重要來源，但當前開發有限；與此同時新技術可為藥物創新提供動力，如AI在藥物研發需要大數據分析和高通量測試的階段已顯示出一定優勢，比如設計與尋找新化合物，化合物與靶點的複雜組合關係，預測藥物體內分布與代謝等。
三、做強創新藥需具備國際市場立足能力，但當前藥企出海仍要突破多重困難：突破性的創新藥有助於敲開海外更廣闊市場的大門。當前國產創新藥中外雙報和國際多中心臨床試驗越來越多，但出海挑戰也很大：如從中國新到全球新的創新思路的轉變、海外註冊性臨床試驗以及銷售的投入費用高昂，頭對頭試驗費用較高；歐美市場醫學傳播和用藥習慣同國內有所差異，國產創新藥的產品滲透和醫患信任建立需要時間。
為了讓患者從無藥可治到有藥可治，再到有藥可選，需要更好實現新藥研發和解決臨床需求的共同進步，同時也是提升中國製藥國際競爭力的必經之路。因此建議：
一、加大資助藥物創新基礎研究，優化藥物研發配套環境
1.在國家和省地政府層面設立適合藥企與高校等科研機構共同申請的科研資金，出台更多稅收激勵等政策拓展社會化非盈利機構對藥物研發加大資助；
2.加強對高校等科研機構科研人員新藥研發的知識產權保護，探索將專利轉化運用納入高校職稱評定、績效考核等評價體系，鼓勵以知識產權績效帶動藥物創新的科研轉化；
3.圍繞「出新藥」，鼓勵科研機構更多進行橫向合作及外部創業，從資金與資源端有規劃的傾斜支持開發創新機制與靶點，創新化合物與生物藥，創新平台技術等原創開發；
4.將臨床試驗條件和能力評價納入醫療機構等級評審，對於全球新的靶點/藥物給予臨床資源的優先權，推動企醫協作建立數據共享推動藥物研發。
二、收緊跟隨者時間窗，加強指導促進藥物研發
1.根據國內外監管批准動態，進一步加快更新臨床指南，收緊跟隨者時間窗，政策上鼓勵藥企提升立項和臨床研究能力；
2.進一步優化藥品進入臨床前的會議溝通機制，提前介入原研藥的研發整體策略制定並提供指導，進一步明確關鍵性臨床設計的科學性，提升臨床資源利用效率；
3.對AI在加速創新藥研發中的技術運用，包括設計優化藥物分子、指導臨床試驗方案、開發生物標記物等，建議在藥物審批中給予更明確的政策支持。
三、助力藥企磨合全球規則，政策精準支持引導出海
1.針對尚未加入ICH但市場容量大的新興國家，建議藥監部門探索協調臨床試驗數據互通認證可能性，降低企業進入的經濟時間成本；
2.在推動多中心臨床研究倫理協作審查、研發用物品通關便利化、熟悉歐美監管體系和ICH標準的人才實訓等方面提供監管和政策支持。
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