2022年4月25日，Arrowhead Pharmaceuticals（簡稱「Arrowhead」）宣布，它已與 Vivo Capital（簡稱「Vivo」） 成立合資企業 Visirna Therapeutics（簡稱「Visirna」），以擴大創新藥物在大中華區的業務範圍。Visirna 獲得獨家許可，可在中國大陸、香港、澳門和台灣開發和商業化四種未公開的針對心血管和代謝疾病的研究性 RNAi 療法。Visirna 將全權負責許可產品在許可地區的臨床開發和商業化。Arrowhead 有資格獲得許可地區內商業產品淨銷售額的特許權使用費。Vivo將為 Visirna 提供了 6000 萬美元的初始資金，利用其在大中華區的關係網絡支持 Visirna，特別是為Visirna 招募領導團隊，並積極參與該地區的企業發展、臨床和監管戰略。 「大中華區是全球醫藥產品的重要地區，特別是治療心血管和代謝疾病的藥物。我們相信，儘快有效地為中國患者提供重要新藥的最佳方式是擁有一個專門的機構，擁有自己的管理和開發人員，他們了解並專注於中國臨床、監管和商業環境。我們相信，這種模式將使我們最大限度地提高 Arrowhead 關鍵資產的價值，同時不會失去對核心業務機會的關注，」Arrowhead總裁兼首席執行官 Christopher Anzalone 博士說。Arrowhead 還獲得了任命 Visirna 董事會成員的權利。Visirna 總部將設在上海，目前正在招聘管理和開發人員。 Vivo 成立於 1996 年，是一家全球領先的醫療保健投資公司，在風險投資、成長股權、收購和上市股票方面擁有多元化、多基金的投資平台。該公司管理着約 64 億美元的資產，並已投資全球 290 多家上市和私營公司。Vivo 團隊總部位於加利福尼亞州帕洛阿爾托，在亞洲設有辦事處，由 50 多名多學科專業人士組成。Vivo 投資領域涉及生物技術、製藥、醫療設備和醫療保健服務，重點關注全球醫療保健市場。 Arrowhead 是專注於siRNA 的領軍企業，開發通過沉默引起頑固性疾病的基因來治療頑固性疾病的藥物，使用廣泛的 RNA 化學組合和有效的遞送模式，觸發 RNA 干擾機制，以誘導靶基因的快速、深度和持久的敲低。經過十多年的基於 RNAi 的療法的研究，Arrowhead 基於專有技術、廣泛的基礎知識產權許可和廣泛的科學專業知識，建立了一個強大且多功能的藥物發現和開發平台，其特有的TRiM 平台利用配體介導的遞送，旨在實現組織特異性靶向，同時結構簡單。
TRiM 平台包含一個高效的RNA 觸發器，需要根據每種候選藥物優化以下組件：高親和力靶向配體；各種接頭和化學物質；增強藥代動力學的結構；具有序列特異性穩定化學的高效 RNAi 觸發器。使用 TRiM 平台開發的治療藥物具有幾個優點：簡化製造並降低成本；多種給藥途徑；提高安全性的潛力，因為來自較小分子的代謝物較少，從而降低了細胞內積聚的風險。該平台使公司能夠快速、經濟高效地開發有效的新療法，相對於傳統方法具有更低的風險。
RNA 干擾（RNAi） 是一種存在於活細胞中的機制，它抑制特定基因的表達，從而影響特定蛋白質的產生。它的發現是生物學中最重要的進展之一，獲得了 2006 年的諾貝爾獎。RNAi 的短寡核苷酸分子能夠觸發沉默基因表達並調節蛋白質的產生，在疾病療法的開發中具有多種潛在的優勢，包括以高特異性靶向廣泛的基因和蛋白質的能力，能夠應用於傳統小分子和生物療法無法治療的疾病領域。
目前，小核酸藥物行業整體具有較高景氣度、良好競爭格局、較大潛在市場規模的特性，行業具有較多機會：1）理論上可以靶向任何基因，伴隨技術持續進步，具有涵蓋所有疾病領域的潛力；2）相比現有的小分子和抗體藥物具有長效、高效和設計簡單等優勢，有望能夠取代現有療法，實現治標治本；3）具有較高技術和專利壁壘，因此行業競爭格局較好，玩家相對較少，且具有先發優勢。ASO和siRNA目前是小核酸藥物領域的熱點賽道，siRNA 雖然起步相比ASO 較晚，但憑藉其更高的效率和長效性吸引了更多企業的關注。目前全球已獲批小核酸藥物共14款，包含4款siRNA，9款ASO，1款Aptamer。
考慮到小核酸藥物的設計和開發不會受限於蛋白質的可成藥性及靶點的發現，未來隨着遞送系統和修飾技術的持續進步，小核酸藥物有望涵蓋更廣的適應症及取代部分現有療法，潛在市場規模十分廣闊。根據灼識諮詢數據，預計到2025 年全球小核酸藥物銷售額將突破100 億美元，其中RNAi 療法到2025 年預計將達到45 億美元，複合增速達到66%。
與全球相比，目前國內的小核酸行業仍處於發展初期，但由於國內患者群體基數較大、需求較多，伴隨小核酸藥物開發的持續推進，技術逐步成熟，我國小核酸市場有望迎來快速發展。目前國內的代表小核酸企業包括瑞博生物、聖諾生物、吉瑪基因、中美瑞康等。相信隨着Visirna 的加入，國內小核酸市場將煥發新活力！ 感謝關注、轉發，轉載授權、加行業交流群，請加管理員微信號「hxsjjf1618"。 參考資料
1、Arrowhead官網
2、平安證券
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