據國外媒體報道，最近南非藥監局已經批准通過一項使用蘇拉明鈉治療新冠後遺症的臨床研究，並從今年一季度開始招募患者。 該研究由一家名為PaxMedica的生物製藥公司申報。2022年01月07日，該公司宣布PAX-101（注射用蘇拉明鈉）獲得南非藥監局 (SAHPRA) 批准，用於研究對新冠後遺症 (LCS，Long Covid Syndrome) 患者的治療效果。 LCS 是一種嚴重的多系統疾病，會導致患者功能嚴重受損。而該項名為 PAX-LCS-101的1B 期研究，將以隨機、對照、雙盲、多劑量組的前瞻性方式，特別針對感染新冠病毒後出現持續超過 12 周的身體和神經精神衰弱症狀。 LCS 的診斷具有挑戰性，因為沒有特定的測試用於確診。儘管在醫學文獻中提出了許多定義，但大多數研究人員將 LCS 定義為一種綜合徵，其中正包括無其他病因而持續超過 12 周的身體和神經精神衰弱症狀。每個患者的 LCS 症狀可能有所不同，但通常包括疲勞、大腦短路、身體疼痛、頭痛、呼吸短促、注意力不集中、睡眠障礙、直立性頭暈、關節和肌肉疼痛、抑鬱和焦慮以及許多相關症狀。 目前已觀測到的 LCS ，與被稱為肌痛性腦脊髓炎/慢性疲勞綜合徵 (ME/CFS，Myalgic Encephalomyelitis / Chronic Fatigue Syndrome) 的症狀高度相似，包括身體疲勞以及其他相似的症狀。另外，這2種疾病都可能導致無法工作或進行正常活動。在 ME/CFS 的極端情況下，根據以往的數據來看，受影響的人即使不臥床也只能呆在家中。PaxMedica公司計劃將蘇拉明鈉作為 LCS 和 ME/CFS 的治療方法。 「患有LCS和 ME/CFS 的人具有幾乎相同的身體症狀，並且與線粒體和嘌呤能信號傳導相關的病理生理學存在相似性。蘇拉明鈉作為一種嘌呤能受體拮抗劑，可能在解決這兩種疾病的綜合症方面發揮重要作用。」 University of California at San Diego醫學院線粒體和代謝疾病中心的聯合主任、醫學博士Robert K. Naviaux評論道。 臨床試驗計劃研究兩種劑量的蘇拉明鈉（5mg/kg和10mg/kg）在18歲及以上LCS成人中的安全性、耐受性、有效性和藥物在體內的動態過程。LCS醫療需求顯然尚未得到滿足，但目前沒有批准的藥物治療這種疾病。科學界和醫學界日益達成共識，需要對LCS的原因以及潛在相關的ME/CFS進行更多的研究。 PAX-101注射用蘇拉明鈉治療自閉症譜系障礙（ASD，Autism Spectrum Disorder）處於II期。此外，該公司正在開發PAX-102作為蘇拉明鈉滴鼻劑，用於ASD和其他神經疾病。 查閱資料可知，PaxMedica是一家臨床階段的製藥公司，領導PAX-101的開發，以推進其在ASD、ME/CFS、LCS和脆性X相關的震顫/共濟失調綜合徵的應用。儘管ASD在許多社區很常見，但沒有FDA批准的治療其核心症狀的方法存在。PaxMedica最先進的臨床治療藥物PAX-101目前正在臨床試驗中進行評估，以支持ASD患兒的核心和相關症狀的治療。 Naviaux研究使用蘇拉明鈉用於自閉症的治療長達數十年，曾在兩種ASD動物模型以及一個小型臨床試驗得到統計顯著性[1,2,3]。為了進一步揭示其中藥效機理，Naviaux還測量了各種生物標誌物的時間序列[4]。Naviaux認為嘌呤能拮抗劑療法（以蘇拉明鈉為典型）是解決一類精神神經類疾病（以ASD為典型）的底層邏輯，這也是他認為蘇拉明鈉具有治療新冠後遺症潛力的原因。 參考文獻[1]Naviaux, Robert K., et al. "Antipurinergic therapy corrects the autism-like features in the poly (IC) mouse model."PloS one8.3 (2013): e57380.[2]Naviaux, Jane C., et al. "Antipurinergic therapy corrects the autism-like features in the Fragile X (Fmr1 knockout) mouse model."Molecular autism6.1 (2015): 1-20.[3]Naviaux, Robert K., et al. "Low‐dose suramin in autism spectrum disorder: a small, phase I/II, randomized clinical trial."Annals of clinical and translational neurology4.7 (2017): 491-505.[4]Zolkipli-Cunningham, Zarazuela, et al. "Metabolic and behavioral features of acute hyperpurinergia and the maternal immune activation mouse model of autism spectrum disorder."PloS one16.3 (2021): e0248771
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