鑽石舞台

2022 年第三季度重點關注的市場熱點包括來自於以下臨床試驗的頂線結果：用於治療心絞痛的自體細胞療法 Xowna 的 IIb 期 FREEDOM 研究，用於在日本治療甲狀旁腺功能減退症的TransCon PTH III 期 PaTHway 研究，用於治療大皰性表皮鬆解症的EB-101 III期VIITAL研究。

由於過去十年的監管改革，中國新藥的臨床開發和監管審查過程發生了重大變化。監管改革的目的是鼓勵開發創新產品並確保病人能及時獲得這些治療，尤其是針對罕見、嚴重或危及生命的疾病的藥物。為了評估這些流程更改的影響，我們分析了2010年至2020年中國批准的創新藥物的試驗性新藥（IND）申請和新藥申請（NDA）的數據。

科技進步與政府激勵措施和監管改革相結合，為中國新藥研發活動注入了強大動力。為了分析這些變化，我們研究了源於中國或由中國公司引進、已進入臨床開發階段但未在任何國家獲得上市許可的治療藥物（國內研究藥物）。

在小分子藥物發現中應用人工智能工具的公司最近吸引了大量資金和眾多大型製藥合作夥伴。

被靶向的蛋白降解可以作用於無成藥性蛋白，這一前景正在推動圍繞這種新型治療方式的風險投資和商業合作的激增。

新冠疫情引發了2020年傳染病相關藥物交易量的大幅增長，但過去一年市場表現如何？

隨着基於 siRNA 的藥物逐漸成為一種治療方式，大公司正在通過交易和收購進入該領域，他們的目標包括心血管和代謝疾病。

單克隆抗體 (mAb) 具有特異性高、能夠增強免疫應答等特點，因而作為針對病毒感染的潛在治療藥物和預防藥物，極具吸引力。新冠疫情促使人們為開發針對嚴重急性呼吸綜合徵冠狀病毒 2 號(SARS-CoV-2) 的中和單克隆抗體做出廣泛努力。目前已有幾種單克隆抗體獲得緊急使用授權。它們不僅是抗擊新冠疫情戰略的重要組成部分，也促進了在其他傳染病的治療和預防中使用單克隆抗體的努力。在本綜述中，我們描述了抗體發現和工程方面的進展，這些進展促進了針對以下病毒感染的單克隆抗體的開發：SARS-CoV-2、呼吸道合胞病毒 (RSV)、埃博拉病毒 (EBOV)、人類巨細胞病毒 (HCMV)和流感。我們還討論了為什麼疫苗開發應當從由經驗指導轉向由結構指導的策略。由結構指導的策略確定最佳候選抗原和其易受攻擊區域，這些區域可以被抗體靶向以產生強烈的保護性免疫應答。

多發性硬化症 (MS) 是一種免疫介導的中樞神經系統疾病，可導致脫髓鞘、軸索變性和星形膠質細胞增生，從而導致進行性神經功能障礙。隨着對多發性硬化症免疫發病機制了解的不斷深入，臨床可及的免疫療法的範圍在過去二十年中不斷擴大。然而，多發性硬化症仍然是一種無法治癒的疾病，靶向免疫療法也常常無法控制隱匿的疾病進展。這表明需要在現有免疫學領域之外尋找新的、非常規的治療方法。在這篇綜述中，我們介紹了多發性硬化症臨床前研究中的非經典靶標，重點關注五個極具前景的領域：少突膠質細胞、血腦屏障、代謝產物和細胞代謝、凝血系統和耐受誘導。這些領域的最新發現可能會引領該領域向未來多發性硬化症治療藥物新靶標的方向發展。

每天通過胞葬作用清除人體內數十億個凋亡細胞對於體內平衡至關重要。為了確保胞葬作用的持續進行，吞噬細胞發生快速的表型變化以吞噬和消化凋亡細胞。此外，胞葬作用具有積極的抗炎作用並促進分解。由於其無處不在，且細胞更替的數量如此之大，胞葬作用非常脆弱。胞葬作用的異常與許多炎症病理有關，包括動脈粥樣硬化、癌症和感染。最近一些令人興奮的發現定義了與胞葬作用有關的分子機制，為治療性干預開闢了途徑。目前有幾種藥物正在進行臨床試驗。

基於細胞的療法是一種新興的治療方式，有可能通過獨特的強大作用方式治療許多目前的頑固性疾病。儘管最近取得了顯着的臨床和商業成功，基於細胞的療法仍然面臨着許多限制其廣泛轉化和商業化的挑戰，包括確定合適的細胞來源、產生有足夠活性、有效和安全的產品，以滿足特定患者和疾病的需求，以及可擴展的製造工藝的開發。這些障礙正在通過使用由下一代工程方法驅動的前沿基礎研究來解決，包括基因組和表觀基因組編輯、合成生物學和生物材料的使用。