7月13日，再鼎醫藥宣布efgartigimod的上市申請獲國家藥監局受理，用於治療全身型重症肌無力（MG）。這是全球首款且目前唯一獲FDA批准上市的FcRn拮抗劑，也是首個獲批的通過內源性減少致病性抗體而專門治療全身型MG的療法。
今年6月15日，efgartigimod在海南博鰲樂城已特批先行使用，為我國重症肌無力患者的臨床治療帶來了新選擇。7月5日，國內首位全身型重症肌無力患者在樂城先行區內的海南省人民醫院樂城分院成功接受了efgartigimod的首次靜脈給藥治療。
efgartigimod是由argenx公司開發的一種針對抗體介導自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）新型治療藥物。2021年1月，再鼎醫藥與argenx達成獨家授權合作，負責efgartigimod在大中華區的開發和商業化工作，交易總額為1.75億美元。
重症肌無力是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特徵是波動性肌肉無力，疲勞後加重，休息後好轉，具有病程長、難治癒和易復發等，已被納入我國《第一批罕見病目錄》。據估計，我國約有20萬名MG患者。由於症狀控制不佳，MG會嚴重影響患者的日常生活和工作，嚴重損害患者活動能力和生活質量，給家庭和社會帶來沉重負擔。
當前，MG最常見的治療方案包括膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換、抗CD20單抗以及胸腺切除等。儘管現有的方案提供了不少治療選擇，重症肌無力的治療依然存在挑戰，亟需新治療方案。
作為全球首款FcRn拮抗劑，efgartigimod可以通過其獨特的作用機制安全快速清除體內的致病性IgG抗體，從而治療IgG介導的自身免疫疾病，包括重症肌無力。相較於現有的治療方案，efgartigimod具有起效快、療效相對持久、安全性優等特點，尤其是對於難治型患者和可能發展為危象的患者具有顯著優勢。
2021年12月，efgartigimod在美國獲批上市，用於治療乙酰膽鹼受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重症肌無力，隨後又在日本獲批用於治療對類固醇或非類固醇免疫抑制療法（ISTs）沒有充分應答的全身型重症肌無力成人患者。
這些批准基於一項關鍵性III期ADAPT臨床的研究數據。結果顯示，efgartigimod治療成人全身型重症肌無力具有良好的療效和安全性，可以為患者帶來具有臨床意義的症狀和生活質量指標的改善，具有重要意義。
在乙酰膽鹼受體抗體陽性（AChR Ab+）的gMG患者中，根據重症肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分，與安慰劑組相比，efgartigimod治療組有更高比例的患者為應答者（67.7% vs 29.7%；p<0.0001）。應答者被定義為在MG-ADL評分上至少有2分的改善，且連續4周或更長時間。
此外，efgartigimod治療後患者的定量重症肌無力評分（QMG）的應答率也明顯高於安慰劑（63.1%對比14.1%; p<0.0001）。應答者定義為第一個治療周期內QMG評分至少改善3分且持續時間至少4周。
留言列表